Pourquoi les produits biopharmaceutiques, encore une fois ?
L'importance des produits biopharmaceutiques s'est accrue !

Les produits biopharmaceutiques suscitent un intérêt croissant en tant que nouveau moteur de croissance qui sera à l'origine de la quatrième révolution industrielle de la Corée, et leur importance dans le domaine thérapeutique s'est récemment accrue.
La plupart des produits biopharmaceutiques sont administrés par injection dans la circulation sanguine, par voie sous-cutanée ou intramusculaire, et ce fait à lui seul ne les différencie pas des autres types de médicaments.
Cependant, les produits biopharmaceutiques sont des médicaments complètement différents des médicaments de synthèse existants.
Actuellement, les produits biopharmaceutiques représentent 25 % du marché pharmaceutique total, et 7 des 10 médicaments les plus vendus en 2016 étaient des produits biopharmaceutiques, ce qui en fait une part importante du marché pharmaceutique.
De plus, le marché biopharmaceutique est déjà un secteur énorme avec plus de 67 billions de wons investis chaque année dans la recherche et le développement à l'échelle mondiale, mais le grand public connaît encore mal les produits biopharmaceutiques.
Vous pensez peut-être que les sciences de la vie ne vous concernent pas, ou qu'il est impossible pour un non-spécialiste de se tenir au courant des évolutions rapides du domaine des sciences de la vie.
Cependant, même si vous ne comprenez pas pleinement les détails académiques et techniques des produits biopharmaceutiques, vous pouvez tout de même vous faire une idée de ce que sont les produits biopharmaceutiques et de l'impact qu'ils auront sur notre vie quotidienne.


Ce livre offre une introduction facile à comprendre aux différents types de produits biopharmaceutiques, explique pourquoi vous devriez vous intéresser aux produits biopharmaceutiques maintenant et présente les principaux enjeux réglementaires liés au développement et à l'approbation des produits biopharmaceutiques.
En outre, nous discutons de la direction que devrait prendre l'industrie biopharmaceutique coréenne en examinant pourquoi les biosimilaires présentent à la fois des aspects positifs et négatifs et pourquoi les sociétés biopharmaceutiques coréennes ont récemment échoué lors d'essais cliniques.
Il fournit également des informations utiles et des éléments clés à prendre en compte lors d'un investissement dans des actions biopharmaceutiques.
La pandémie de COVID-19, qui a bouleversé la vie des gens dans le monde entier au cours des quatre dernières années, a également marqué un tournant crucial d'un point de vue biopharmaceutique.
La commercialisation réussie des vaccins à ARNm et l'adoption généralisée des kits de diagnostic de la COVID-19 utilisant les principes de la réaction en chaîne par polymérase (PCR) et de la réponse antigénique rapide ont des implications importantes dans la catégorie plus large de la « bio ».
Face au développement rapide des technologies dans le domaine biopharmaceutique, une édition révisée et augmentée a été publiée, complétant certains contenus de la première édition et ajoutant de nouveaux sujets.
Parce qu'il offre une vue d'ensemble des produits biopharmaceutiques et évalue leurs perspectives d'avenir, ce livre sera très utile non seulement aux étudiants en biopharmacie/sciences pharmaceutiques, mais aussi aux professionnels de l'industrie biopharmaceutique, aux investisseurs du secteur des biotechnologies et au grand public intéressé par les traitements biopharmaceutiques.

Lorsque le grand public entend le mot « médicament », il pense aux médicaments exposés dans les pharmacies.
La plupart des médicaments disponibles en pharmacie sont des médicaments de synthèse, c'est-à-dire des médicaments au sens traditionnel du terme, produits par des réactions chimiques.
Alors, que sont les produits biopharmaceutiques ? Tout d’abord, il est clair que les produits biopharmaceutiques sont aussi des médicaments.
Les produits biopharmaceutiques, comme les médicaments de synthèse, sont des substances utilisées pour traiter ou soulager des maladies, atténuer des symptômes ou prévenir des maladies.
Nous devons donc nous poser la question suivante :
Quelles sont les « propriétés » des produits biopharmaceutiques qui diffèrent de celles des médicaments de synthèse ? En bref, les produits biopharmaceutiques sont des médicaments « extraits ou produits à partir de sources biologiques ».
Pour bien comprendre cette définition, il faut d'abord comprendre le processus de développement et d'approbation des médicaments.

--- p.25, Chapitre 1.
Extrait de la « Définition des produits biopharmaceutiques »

Imaginons que vous jouiez avec des Legos.
Il existe deux ensembles de briques Lego ; le premier ensemble contient quatre types de briques différents.
Les blocs ont presque la même forme, mais leurs couleurs sont légèrement différentes.
Le deuxième ensemble Lego, en revanche, contient 20 types de blocs différents.
De plus, les formes des blocs sont diverses et tous les blocs sont reliés entre eux.
Alors, lequel des deux ensembles LEGO vous permettrait de créer des structures plus variées ? Le deuxième, bien sûr.
La synthèse des acides nucléiques et des protéines s'apparente à l'assemblage de deux jeux de Lego. L'ADN et l'ARN ne sont composés que de quatre types de bases, et même celles-ci présentent des structures similaires.
En revanche, les protéines sont constituées d'une vingtaine de types d'acides aminés, et leurs structures sont très diverses.
Naturellement, les protéines, composées d'unités (acides aminés) de types et de formes variés, ont des structures plus diverses que l'ADN ou l'ARN.

--- p.50, Chapitre 2.
Extrait de « Fondements de la biologie moderne »

Des critiques ont été formulées quant au caractère contraire à l'éthique de l'application d'une méthodologie de recherche en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo aux essais cliniques de vaccins contre la COVID-19 ayant reçu une autorisation d'utilisation d'urgence ou une approbation conditionnelle.
En conséquence, dans les essais cliniques menés par Moderna et Pfizer aux États-Unis pour soumettre des données supplémentaires, l'insu a été levé et tous les participants ont été vaccinés.
En outre, la difficulté à recruter un nombre suffisant de participants a été soulevée comme un problème dans une situation où des vaccins ayant déjà reçu une autorisation d'utilisation d'urgence et une autorisation conditionnelle sont largement administrés.
Alors que la vaccination contre la COVID-19 se déploie à l'échelle mondiale, de nombreuses personnes ont déjà reçu les vaccins existants contre la COVID-19.
Toutefois, il est difficile d'évaluer avec précision l'efficacité d'un nouveau vaccin si les essais cliniques sont menés sur des personnes déjà vaccinées avec des vaccins existants.
Toutefois, si l'étude était menée uniquement sur des personnes n'ayant pas été vaccinées avec le vaccin COVID-19 existant, il serait difficile de recruter un nombre suffisant de participants.
La pandémie de COVID-19 est toujours en cours et de nouvelles variantes apparaissent constamment.
Par conséquent, les efforts visant à développer un vaccin contre la COVID-19 doivent se poursuivre, et de nouvelles approches doivent être envisagées pour les futurs essais cliniques de vaccins contre la COVID-19.
Il existe notamment un besoin croissant d'établir des critères et des méthodes de sélection des participants appropriés et de développer un protocole d'essai clinique capable de confirmer avec précision l'efficacité des médicaments sans recourir à un groupe témoin placebo.

--- p.141~142, Chapitre 6.
Parmi les « vaccins »

Les entreprises pharmaceutiques ont longtemps hésité à développer des médicaments de thérapie génique car ceux-ci ont provoqué des réactions indésirables graves et imprévisibles lors des essais cliniques.
De plus, comme nous ne comprenons pas les mécanismes par lesquels surviennent les réactions indésirables ni pourquoi ces réactions (réactions immunitaires) ne se produisent que chez certains patients, les patients recevant une thérapie génique doivent être étroitement surveillés après avoir reçu le traitement.
Il est important de vérifier périodiquement si le système immunitaire du patient fonctionne correctement afin de pouvoir traiter rapidement les réactions indésirables lorsqu'elles surviennent.
Comme la thérapie génique nécessite d'importantes ressources médicales, le fardeau des dépenses médicales pour les patients augmente également.

--- p.153~154, « Chapitre 7.
Parmi les « thérapies cellulaires et géniques »

Malgré les risques qui freinent le développement et l'entrée sur le marché, le marché des biosimilaires connaît une croissance rapide.
On s'attend toujours à ce que l'introduction des biosimilaires fasse baisser le prix des médicaments.
En effet, de nombreuses options stratégiques s'offrent aux nouveaux entrants dans le domaine des biosimilaires.
Dans le cas des produits biopharmaceutiques, « le procédé est le produit », de sorte que même si la technologie de production est améliorée de manière innovante, il est difficile pour les produits biopharmaceutiques d'origine d'améliorer pleinement leurs procédés, ce qui rend difficile de tirer profit des technologies innovantes.
Cependant, les nouveaux entrants peuvent prendre l'avantage sur les produits biopharmaceutiques classiques en tirant parti de technologies innovantes pour accroître l'efficacité de la production et réduire les coûts.

--- p.206, Chapitre 9.
Pourquoi les biosimilaires ne sont-ils pas des biogénériques ?

En novembre 2016, ShillaJen a lancé un essai clinique mondial de phase 3 du médicament anticancéreux « Pexa-Vec ».
Pexa-Vec est un médicament anticancéreux fabriqué en recombinant les gènes du virus de la vaccine ; c'est un virus anticancéreux qui infecte sélectivement les cellules cancéreuses.
Pexa-Vec, qui utilise la recombinaison génétique pour supprimer la thymidine kinase, une enzyme fortement exprimée dans les cellules cancéreuses, vole en réalité la thymidine kinase aux cellules cancéreuses.
Étant donné que la thymidine kinase est importante pour la croissance et la prolifération des virus, les cellules cancéreuses privées de thymidine kinase sont finalement détruites et tuées par les cellules immunitaires de l'organisme.
De plus, Pexa-Vec contient le gène GM-CSF, qui active le système immunitaire, le rendant plus efficace pour attaquer les cellules cancéreuses.
Grâce à ce mécanisme unique, il a été qualifié de « médicament miracle » car il a guéri deux patients atteints d'un cancer du foie lors d'un essai clinique de phase 2a impliquant 30 patients atteints d'un cancer du foie en phase terminale.
Cependant, l’essai clinique mondial de phase 3 du « Pexa-Vec », qui était mené dans 16 pays à travers le monde et ciblant des patients atteints d’un cancer du foie en phase terminale, a été interrompu en août 2019 sur recommandation du Comité de surveillance des données (DMC).
Cela s'explique par le fait qu'il n'y avait pas de différence significative dans la durée de survie après l'administration du médicament entre le groupe traité et le groupe témoin.
C'est comme une condamnation à mort pour un médicament en développement qui n'a aucune valeur en tant que traitement autonome et dont les essais cliniques devraient être interrompus.

--- p.237~238, « Chapitre 11.
Parmi les événements majeurs du marché biopharmaceutique national

Si les investisseurs considèrent les nouveaux médicaments non pas comme une cible de développement mais plutôt comme un trésor à découvrir, alors l'expertise des entreprises pharmaceutiques peut se limiter au stade préclinique.
Bien entendu, la sélection de substances à fort potentiel pharmaceutique est une tâche importante pour accroître le taux de réussite global du développement.
Mais si l'on examine le processus de développement lui-même, on constate que les experts en découverte de nouveaux médicaments font tout simplement de leur mieux.
Plus important encore, le développement réussi et l'obtention de l'approbation d'une substance « candidate » ayant atteint le stade non clinique nécessitent de nombreuses décisions opportunes fondées sur l'expertise médicale.
Par conséquent, lorsque les investisseurs s'intéressent aux actions biopharmaceutiques, la première chose qu'ils devraient considérer n'est pas la probabilité qu'un nouveau candidat médicament en développement devienne un médicament.
Il convient plutôt d’examiner si l’entreprise pharmaceutique a la capacité d’« identifier » et de « résoudre » les problèmes et les questions cliniques qui pourraient survenir au stade actuel du développement.

--- p.253~254, « Chapitre 12.
Devrais-je continuer à investir dans les actions biopharmaceutiques ?