De la bonne biotechnologie à l'excellente biotechnologie
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Description
Introduction au livre
Vertex Pharmaceuticals et Regeneron Pharmaceuticals, autrefois la cible de moqueries sur le thème des « geeks scientifiques qui ne font que s'enrichir ».
Cependant, à un moment donné, ces deux sociétés de biotechnologie sont devenues de grandes entreprises du secteur, avec une capitalisation boursière de 100 milliards de dollars, et produisent en masse de nouveaux médicaments.
Nous analysons comment ils sont passés d'une bonne entreprise de biotechnologie à une excellente entreprise de biotechnologie.
Cependant, à un moment donné, ces deux sociétés de biotechnologie sont devenues de grandes entreprises du secteur, avec une capitalisation boursière de 100 milliards de dollars, et produisent en masse de nouveaux médicaments.
Nous analysons comment ils sont passés d'une bonne entreprise de biotechnologie à une excellente entreprise de biotechnologie.
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Aperçu
indice
JE.
Il existe de nombreuses bonnes entreprises de biotechnologie, mais les excellentes sont rares.
Chapitre 1 : Le bien et l’excellence sont différents 09
II.
Sommet
Chapitre 2 : L’échec ordinaire fait partie de la vie de chacun 23
Chapitre 3 : La seule certitude est la science 45
Chapitre 4 : Faire ce que vous devez faire 81
Chapitre 5 : Argent, temps et science 95
III.
Regeneron
Chapitre 6 : Les scientifiques ont l’air de grincheux 115
Chapitre 7 : Une nouvelle drogue pour la technologie ? La technologie pour de nouvelles drogues ! 151
Chapitre 8 : Contrats scientifiques 197
IV.
Grande biotechnologie
Chapitre 9 : À quel point la situation est-elle désespérée ? 213
Chapitre 10 : Les mots ont du pouvoir 223
Chapitre 11 : Ce doit être la science, ce doivent être des scientifiques 233
De la bonne biotechnologie à l'excellente biotechnologie 243
Référence 257
Il existe de nombreuses bonnes entreprises de biotechnologie, mais les excellentes sont rares.
Chapitre 1 : Le bien et l’excellence sont différents 09
II.
Sommet
Chapitre 2 : L’échec ordinaire fait partie de la vie de chacun 23
Chapitre 3 : La seule certitude est la science 45
Chapitre 4 : Faire ce que vous devez faire 81
Chapitre 5 : Argent, temps et science 95
III.
Regeneron
Chapitre 6 : Les scientifiques ont l’air de grincheux 115
Chapitre 7 : Une nouvelle drogue pour la technologie ? La technologie pour de nouvelles drogues ! 151
Chapitre 8 : Contrats scientifiques 197
IV.
Grande biotechnologie
Chapitre 9 : À quel point la situation est-elle désespérée ? 213
Chapitre 10 : Les mots ont du pouvoir 223
Chapitre 11 : Ce doit être la science, ce doivent être des scientifiques 233
De la bonne biotechnologie à l'excellente biotechnologie 243
Référence 257
Dans le livre
Joshua Boger imaginait une organisation de recherche capable de créer de nouveaux médicaments innovants.
La nouvelle organisation de recherche a dû abandonner la méthode de sélection axée sur le volume et la structure décisionnelle à plusieurs niveaux qui la gérait, et confier directement aux chercheurs la responsabilité du développement de nouveaux médicaments.
Boger réfléchissait à la manière dont tous les chercheurs de Vertex pourraient gérer ensemble tous les nouveaux projets de développement de médicaments.
Chaque chercheur mène ses propres projets de développement, mais partage l'avancement de ses projets avec les autres chercheurs.
Je pensais que les chercheurs s'entraideraient lors de ce genre de séminaires ou de conférences de routine.
C'est une méthode qui ressemble beaucoup à celle d'un laboratoire de recherche d'une école doctorale qui étudie les sciences fondamentales.
Boger a également supprimé des postes de recherche, une mesure si radicale qu'elle aurait créé des difficultés lors du recrutement de chercheurs extérieurs à l'université, car ces derniers ne pouvaient plus leur proposer de postes.
--- p.34
Vertex s'intéressait aux relations causales à une échelle extrêmement réduite, mais avec une précision et une certitude remarquables.
Et nous avons même développé un modèle de vérification pour le vérifier avec plus de précision.
C'était une approche scientifique, même si elle semblait faire abstraction de tout aspect commercial.
Ce qui est intéressant, c'est qu'une fois que nous avons identifié une relation causale petite mais certaine, celle-ci a commencé à s'étendre.
Bien qu’elle n’ait initialement traité qu’environ 4 % de tous les patients atteints de fibrose kystique (FK), les relations causales identifiées ont commencé à s’étendre, conduisant au développement de nouveaux médicaments.
Environ 10 % des patients atteints de mucoviscidose ne sont pas encore ciblés par le nouveau médicament de Vertex.
Et si nous parvenons à traiter ces 10 % de patients, nous pourrons traiter tous les patients atteints de mucoviscidose.
--- pp.90-91
Le développement d'un nouveau médicament prend au moins 10 ans, quel que soit le délai imparti.
Cela coûte une fortune et comporte des risques importants.
Et Joshua Boger, PDG de Vertex, savait exactement ce que cela signifiait.
L'important était de sécuriser l'argent.
Vertex a levé des fonds de manière constante grâce à des financements de grande envergure.
Et pour répartir les risques, j'avais toujours une dizaine de projets en cours simultanément.
Après tout, tous les projets de développement de nouveaux médicaments ne peuvent pas aboutir.
Par conséquent, pour déterminer rapidement la probabilité de succès des projets, éliminer ceux à faible probabilité et se concentrer sur ceux à forte probabilité, il est nécessaire de faire l'expérience de plusieurs échecs simultanément.
Travailler sur plusieurs projets simultanément permet également de gagner du temps.
Lorsqu'il faut au moins 10 ans pour déterminer le succès d'un projet, il est trop risqué de passer à un autre projet après en avoir terminé un et vérifié les résultats.
Il est donc important de faire plusieurs choses simultanément et d'identifier rapidement les défaillances.
C'est une façon d'acheter l'échec avec de l'argent.
--- pp.97-98
Regeneron n'était-elle vraiment qu'une bande de chercheurs excentriques incapables de concevoir des médicaments et uniquement avides d'argent ? En analysant 220 médicaments commercialisés en 2013, nous avons calculé le coût de chaque nouveau médicament pour les entreprises du monde entier ayant lancé au moins trois nouveaux médicaments sur une période de 10 ans. Le coût moyen de la R&D s'élevait à 4,3 milliards de dollars.
Cependant, Regeneron n'a levé que 736 millions de dollars.
Même Pfizer a dépensé en moyenne 7,8 milliards de dollars pour développer un seul nouveau médicament.
Après avoir mis au point un nouveau médicament et effectué les calculs nécessaires, Regeneron développait ce nouveau médicament de la manière la plus économique possible.
Regeneron est une entreprise de biotechnologie difficile à expliquer.
--- pp.118-119
L'arrivée de Vazelos chez Regeneron a provoqué une onde de choc dans l'industrie pharmaceutique.
Lorsque le dirigeant légendaire de Merck annonça son départ pour une petite entreprise de biotechnologie dirigée par des scientifiques excentriques en proie à une série d'échecs, les médias s'enflammèrent.
Selon les informations, l'entreprise allait rejoindre une « minuscule société de biotechnologie » et une « entreprise de biotechnologie en difficulté ».
Le cours de l'action de Regeneron a bondi de plus de 33 % le jour de l'annonce de la fusion, déclenchant une vague de spéculations, mais la réponse de Vagelos a été simple.
« Ce ne sont pas leurs récents échecs qui m'ont attirée vers leurs compétences scientifiques », explique Vagelos. « J'ai consacré toute ma vie à la science, et elle me manque toujours énormément ; cela m'a donné l'occasion de me recentrer sur les sciences. »
Il a ajouté que la recherche fondamentale de Regeneron est menée par des scientifiques exceptionnels, dont certains effectuent des recherches comparables à celles de n'importe quel autre chercheur au monde, et que Regeneron travaille dans un domaine en pleine expansion.
--- pp.138-139
Comment les entreprises de biotechnologie peuvent-elles surmonter les contraintes liées à des ressources limitées, à de faibles chances de succès et à la concentration de leurs efforts sur un petit nombre de projets de développement de nouveaux médicaments ? Schleifer, Vazelos et Yancopoulos s’accordent à dire que la science est la seule solution à cette situation.
La biotechnologie n'est pas un domaine où tout repose sur une idée brillante et un projet qui en découle, mais plutôt un domaine qui a désespérément besoin d'un développement logique de nouveaux médicaments fondé sur la science pour augmenter les chances de succès.
La raison pour laquelle Regeneron échoue à répétition est qu'elle ne dispose pas encore d'un système de développement de nouveaux médicaments logique et scientifique.
Et ce système constituait la plateforme.
Yancopoulos dispose d'un système permettant aux investisseurs de déterminer quels nouveaux projets de développement de médicaments privilégier.
Ils ont dit qu'ils allaient développer (la technologie), mais les investisseurs ont demandé des précisions.
« Alors, où est le produit ? »
--- p.157
En 2014, Regeneron a créé le Regeneron Genetic Center (RGC), un centre de recherche sur les mégadonnées de séquençage du génome humain.
RGC, créée par Regeneron, est une filiale indépendante qui fonctionne comme une petite start-up de biotechnologie.
En 2014 encore, le coût du séquençage d'un seul génome humain se chiffrait en milliers de dollars.
Par conséquent, les entreprises de biotechnologie qui effectuent le séquençage du génome sont souvent créées dans un but lucratif.
Mais l'approche de Regeneron était différente.
L'objectif était de constituer une base de données à grande échelle pour la découverte de médicaments en fournissant les capacités de séquençage les plus efficaces et en proposant un séquençage à un coût abordable.
Ces données sont utilisées dans le processus de développement de nouveaux médicaments de Regeneron.
Néanmoins, le concept du RGC fixait des objectifs auxquels un institut de recherche public pouvait aspirer.
--- p.171
Les contrats entre grandes entreprises pharmaceutiques présentent généralement des clauses de partage des bénéfices à 50/50.
Cet accord vise à accélérer le développement et à définir les zones géographiques sur lesquelles les ventes seront concentrées.
Autrement dit, il s'agit d'un phénomène qui se produit au niveau de la stratégie marketing lorsque le développement d'un nouveau médicament approche de son terme.
Deux facteurs ont contribué à la capacité de Regeneron à nouer des partenariats avec des sociétés pharmaceutiques mondiales sur un pied d'égalité et à des conditions favorables.
L'une d'elles est la confiance de Regeneron dans la science.
Si vous vous attaquez précisément aux points faibles de la maladie avec « une science aussi solide que la génétique », plutôt que de vous livrer à un « jeu de vérification de cas » consistant à confirmer des idées par d'innombrables expériences, vous pourrez avoir confiance en votre propre science.
Et si vous avez confiance en la science, vous pouvez dire 50/50 à la table des négociations.
--- p.200
La science peut échouer à tout moment et de n'importe quelle manière.
Et cela incite les gens à se comporter de manière conservatrice.
Le temps nécessaire pour développer un nouveau médicament est de 10, 20 ou 30 ans.
En termes de temps personnel, cela correspond au temps nécessaire à un nouveau chercheur pour commencer à travailler dans une entreprise de biotechnologie et atteindre l'âge de la retraite.
Autrement dit, mener des recherches sur le développement de nouveaux médicaments en biotechnologie peut être une aventure qui dure toute une vie.
Alors que cette longue aventure se déroule,
Il est également très difficile pour Guza et ses collègues de conserver une attitude objective vis-à-vis de leur projet.
Je me sens attaché à ce projet et j'ai le sentiment qu'il sera couronné de succès.
Peut-être que lorsqu'un projet s'arrête, on n'a pas envie d'en recommencer un.
Les chercheurs qui tombent dans ce piège mèneront des essais cliniques qui ne produiront que les résultats qu'ils souhaitent observer, et éviteront les essais cliniques susceptibles de donner des résultats négatifs.
Il se produit un phénomène étrange : on ne fait pas d'expériences susceptibles de compromettre le projet, mais on fait toutes les autres.
Mais si vous êtes dans le secteur des biotechnologies, et si vous êtes scientifique, vous devez mener des expériences capables de mettre fin à votre projet le plus rapidement possible.
Comme l'a dit Schleifer de Regeneron, « si vous pouvez détecter les échecs tôt, comme en phase 1, vous n'aurez pas à organiser un grand désastre lors de l'essai final de phase 3 ».
--- pp.217-218
Joshua Boger estime que les décisions relatives au développement clinique devraient être fondées uniquement sur des faits, mais que prendre des décisions fondées uniquement sur des faits nécessite de l'argent, et que cet argent devrait provenir des revenus générés par la société de biotechnologie, et non d'investissements.
Même s'il faut parfois dix ans après la création d'une entreprise de biotechnologie pour commencer à gagner de l'argent, je pensais qu'il nous fallait créer une culture axée sur les ventes dès le premier jour de nos activités dans ce domaine.
En réalité, Vertex a dépensé près de 3,4 milliards de dollars depuis sa création en 2024, mais a engrangé près de 1,7 milliard de dollars.
De telles ventes auraient permis à Vertex de poursuivre le développement de nouveaux médicaments en se basant uniquement sur des faits, sans être influencée par d'autres points de vue.
Il aurait peut-être été possible de décider de mener une expérience qui aurait anéanti le projet.
--- p.220
« Si j’hésite avant d’investir, ce n’est pas parce que l’investissement est trop risqué. »
Parce que la valeur de ce dans quoi vous essayez d'investir est faible.
Si la valeur est élevée, vous pouvez prendre le risque, mais si la valeur est faible, vous serez toujours anxieux à l'idée de savoir quand vous retirer.
Dans le développement de nouveaux médicaments, la valeur réside dans la science.
S'il y avait la science, nous prendrions des risques et investirions, mais s'il n'y avait pas la science, nous serions constamment anxieux.
Vertex et Regeneron sont deux entreprises de biotechnologie qui ont pris des risques en matière de science.
Si c'est cela la grandeur, alors l'humanité lui doit une dette.
À tous ceux qui ont fait un grand pas en avant en reconnaissant la valeur de la science qui sauve véritablement des vies.
Et je suis prêt à investir dans cette grandeur.
La nouvelle organisation de recherche a dû abandonner la méthode de sélection axée sur le volume et la structure décisionnelle à plusieurs niveaux qui la gérait, et confier directement aux chercheurs la responsabilité du développement de nouveaux médicaments.
Boger réfléchissait à la manière dont tous les chercheurs de Vertex pourraient gérer ensemble tous les nouveaux projets de développement de médicaments.
Chaque chercheur mène ses propres projets de développement, mais partage l'avancement de ses projets avec les autres chercheurs.
Je pensais que les chercheurs s'entraideraient lors de ce genre de séminaires ou de conférences de routine.
C'est une méthode qui ressemble beaucoup à celle d'un laboratoire de recherche d'une école doctorale qui étudie les sciences fondamentales.
Boger a également supprimé des postes de recherche, une mesure si radicale qu'elle aurait créé des difficultés lors du recrutement de chercheurs extérieurs à l'université, car ces derniers ne pouvaient plus leur proposer de postes.
--- p.34
Vertex s'intéressait aux relations causales à une échelle extrêmement réduite, mais avec une précision et une certitude remarquables.
Et nous avons même développé un modèle de vérification pour le vérifier avec plus de précision.
C'était une approche scientifique, même si elle semblait faire abstraction de tout aspect commercial.
Ce qui est intéressant, c'est qu'une fois que nous avons identifié une relation causale petite mais certaine, celle-ci a commencé à s'étendre.
Bien qu’elle n’ait initialement traité qu’environ 4 % de tous les patients atteints de fibrose kystique (FK), les relations causales identifiées ont commencé à s’étendre, conduisant au développement de nouveaux médicaments.
Environ 10 % des patients atteints de mucoviscidose ne sont pas encore ciblés par le nouveau médicament de Vertex.
Et si nous parvenons à traiter ces 10 % de patients, nous pourrons traiter tous les patients atteints de mucoviscidose.
--- pp.90-91
Le développement d'un nouveau médicament prend au moins 10 ans, quel que soit le délai imparti.
Cela coûte une fortune et comporte des risques importants.
Et Joshua Boger, PDG de Vertex, savait exactement ce que cela signifiait.
L'important était de sécuriser l'argent.
Vertex a levé des fonds de manière constante grâce à des financements de grande envergure.
Et pour répartir les risques, j'avais toujours une dizaine de projets en cours simultanément.
Après tout, tous les projets de développement de nouveaux médicaments ne peuvent pas aboutir.
Par conséquent, pour déterminer rapidement la probabilité de succès des projets, éliminer ceux à faible probabilité et se concentrer sur ceux à forte probabilité, il est nécessaire de faire l'expérience de plusieurs échecs simultanément.
Travailler sur plusieurs projets simultanément permet également de gagner du temps.
Lorsqu'il faut au moins 10 ans pour déterminer le succès d'un projet, il est trop risqué de passer à un autre projet après en avoir terminé un et vérifié les résultats.
Il est donc important de faire plusieurs choses simultanément et d'identifier rapidement les défaillances.
C'est une façon d'acheter l'échec avec de l'argent.
--- pp.97-98
Regeneron n'était-elle vraiment qu'une bande de chercheurs excentriques incapables de concevoir des médicaments et uniquement avides d'argent ? En analysant 220 médicaments commercialisés en 2013, nous avons calculé le coût de chaque nouveau médicament pour les entreprises du monde entier ayant lancé au moins trois nouveaux médicaments sur une période de 10 ans. Le coût moyen de la R&D s'élevait à 4,3 milliards de dollars.
Cependant, Regeneron n'a levé que 736 millions de dollars.
Même Pfizer a dépensé en moyenne 7,8 milliards de dollars pour développer un seul nouveau médicament.
Après avoir mis au point un nouveau médicament et effectué les calculs nécessaires, Regeneron développait ce nouveau médicament de la manière la plus économique possible.
Regeneron est une entreprise de biotechnologie difficile à expliquer.
--- pp.118-119
L'arrivée de Vazelos chez Regeneron a provoqué une onde de choc dans l'industrie pharmaceutique.
Lorsque le dirigeant légendaire de Merck annonça son départ pour une petite entreprise de biotechnologie dirigée par des scientifiques excentriques en proie à une série d'échecs, les médias s'enflammèrent.
Selon les informations, l'entreprise allait rejoindre une « minuscule société de biotechnologie » et une « entreprise de biotechnologie en difficulté ».
Le cours de l'action de Regeneron a bondi de plus de 33 % le jour de l'annonce de la fusion, déclenchant une vague de spéculations, mais la réponse de Vagelos a été simple.
« Ce ne sont pas leurs récents échecs qui m'ont attirée vers leurs compétences scientifiques », explique Vagelos. « J'ai consacré toute ma vie à la science, et elle me manque toujours énormément ; cela m'a donné l'occasion de me recentrer sur les sciences. »
Il a ajouté que la recherche fondamentale de Regeneron est menée par des scientifiques exceptionnels, dont certains effectuent des recherches comparables à celles de n'importe quel autre chercheur au monde, et que Regeneron travaille dans un domaine en pleine expansion.
--- pp.138-139
Comment les entreprises de biotechnologie peuvent-elles surmonter les contraintes liées à des ressources limitées, à de faibles chances de succès et à la concentration de leurs efforts sur un petit nombre de projets de développement de nouveaux médicaments ? Schleifer, Vazelos et Yancopoulos s’accordent à dire que la science est la seule solution à cette situation.
La biotechnologie n'est pas un domaine où tout repose sur une idée brillante et un projet qui en découle, mais plutôt un domaine qui a désespérément besoin d'un développement logique de nouveaux médicaments fondé sur la science pour augmenter les chances de succès.
La raison pour laquelle Regeneron échoue à répétition est qu'elle ne dispose pas encore d'un système de développement de nouveaux médicaments logique et scientifique.
Et ce système constituait la plateforme.
Yancopoulos dispose d'un système permettant aux investisseurs de déterminer quels nouveaux projets de développement de médicaments privilégier.
Ils ont dit qu'ils allaient développer (la technologie), mais les investisseurs ont demandé des précisions.
« Alors, où est le produit ? »
--- p.157
En 2014, Regeneron a créé le Regeneron Genetic Center (RGC), un centre de recherche sur les mégadonnées de séquençage du génome humain.
RGC, créée par Regeneron, est une filiale indépendante qui fonctionne comme une petite start-up de biotechnologie.
En 2014 encore, le coût du séquençage d'un seul génome humain se chiffrait en milliers de dollars.
Par conséquent, les entreprises de biotechnologie qui effectuent le séquençage du génome sont souvent créées dans un but lucratif.
Mais l'approche de Regeneron était différente.
L'objectif était de constituer une base de données à grande échelle pour la découverte de médicaments en fournissant les capacités de séquençage les plus efficaces et en proposant un séquençage à un coût abordable.
Ces données sont utilisées dans le processus de développement de nouveaux médicaments de Regeneron.
Néanmoins, le concept du RGC fixait des objectifs auxquels un institut de recherche public pouvait aspirer.
--- p.171
Les contrats entre grandes entreprises pharmaceutiques présentent généralement des clauses de partage des bénéfices à 50/50.
Cet accord vise à accélérer le développement et à définir les zones géographiques sur lesquelles les ventes seront concentrées.
Autrement dit, il s'agit d'un phénomène qui se produit au niveau de la stratégie marketing lorsque le développement d'un nouveau médicament approche de son terme.
Deux facteurs ont contribué à la capacité de Regeneron à nouer des partenariats avec des sociétés pharmaceutiques mondiales sur un pied d'égalité et à des conditions favorables.
L'une d'elles est la confiance de Regeneron dans la science.
Si vous vous attaquez précisément aux points faibles de la maladie avec « une science aussi solide que la génétique », plutôt que de vous livrer à un « jeu de vérification de cas » consistant à confirmer des idées par d'innombrables expériences, vous pourrez avoir confiance en votre propre science.
Et si vous avez confiance en la science, vous pouvez dire 50/50 à la table des négociations.
--- p.200
La science peut échouer à tout moment et de n'importe quelle manière.
Et cela incite les gens à se comporter de manière conservatrice.
Le temps nécessaire pour développer un nouveau médicament est de 10, 20 ou 30 ans.
En termes de temps personnel, cela correspond au temps nécessaire à un nouveau chercheur pour commencer à travailler dans une entreprise de biotechnologie et atteindre l'âge de la retraite.
Autrement dit, mener des recherches sur le développement de nouveaux médicaments en biotechnologie peut être une aventure qui dure toute une vie.
Alors que cette longue aventure se déroule,
Il est également très difficile pour Guza et ses collègues de conserver une attitude objective vis-à-vis de leur projet.
Je me sens attaché à ce projet et j'ai le sentiment qu'il sera couronné de succès.
Peut-être que lorsqu'un projet s'arrête, on n'a pas envie d'en recommencer un.
Les chercheurs qui tombent dans ce piège mèneront des essais cliniques qui ne produiront que les résultats qu'ils souhaitent observer, et éviteront les essais cliniques susceptibles de donner des résultats négatifs.
Il se produit un phénomène étrange : on ne fait pas d'expériences susceptibles de compromettre le projet, mais on fait toutes les autres.
Mais si vous êtes dans le secteur des biotechnologies, et si vous êtes scientifique, vous devez mener des expériences capables de mettre fin à votre projet le plus rapidement possible.
Comme l'a dit Schleifer de Regeneron, « si vous pouvez détecter les échecs tôt, comme en phase 1, vous n'aurez pas à organiser un grand désastre lors de l'essai final de phase 3 ».
--- pp.217-218
Joshua Boger estime que les décisions relatives au développement clinique devraient être fondées uniquement sur des faits, mais que prendre des décisions fondées uniquement sur des faits nécessite de l'argent, et que cet argent devrait provenir des revenus générés par la société de biotechnologie, et non d'investissements.
Même s'il faut parfois dix ans après la création d'une entreprise de biotechnologie pour commencer à gagner de l'argent, je pensais qu'il nous fallait créer une culture axée sur les ventes dès le premier jour de nos activités dans ce domaine.
En réalité, Vertex a dépensé près de 3,4 milliards de dollars depuis sa création en 2024, mais a engrangé près de 1,7 milliard de dollars.
De telles ventes auraient permis à Vertex de poursuivre le développement de nouveaux médicaments en se basant uniquement sur des faits, sans être influencée par d'autres points de vue.
Il aurait peut-être été possible de décider de mener une expérience qui aurait anéanti le projet.
--- p.220
« Si j’hésite avant d’investir, ce n’est pas parce que l’investissement est trop risqué. »
Parce que la valeur de ce dans quoi vous essayez d'investir est faible.
Si la valeur est élevée, vous pouvez prendre le risque, mais si la valeur est faible, vous serez toujours anxieux à l'idée de savoir quand vous retirer.
Dans le développement de nouveaux médicaments, la valeur réside dans la science.
S'il y avait la science, nous prendrions des risques et investirions, mais s'il n'y avait pas la science, nous serions constamment anxieux.
Vertex et Regeneron sont deux entreprises de biotechnologie qui ont pris des risques en matière de science.
Si c'est cela la grandeur, alors l'humanité lui doit une dette.
À tous ceux qui ont fait un grand pas en avant en reconnaissant la valeur de la science qui sauve véritablement des vies.
Et je suis prêt à investir dans cette grandeur.
--- pp.255-256
Avis de l'éditeur
Vie, santé et biotechnologie
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare.
Les personnes atteintes de fibrose kystique présentent une accumulation de mucus collant dans leurs poumons, leurs bronches et leur tube digestif.
Le mucus épais perturbe la respiration normale et l'absorption des nutriments du patient, ce qui limite son espérance de vie à environ 20 ans.
Cependant, la société de biotechnologie américaine Vertex Pharmaceuticals (ci-après dénommée Vertex) a développé « Kalideco », un traitement contre la fibrose kystique.
Une photo à ce sujet est accrochée dans la cafétéria du Vertex.
Voici une photo du cou-de-pied sur laquelle est dessinée une structure chimique inconnue. (Extrait de « Good Biotech to Great Biotech », p. 238) Le sujet de la photo était un patient atteint de mucoviscidose.
Il a pu sauver sa vie grâce à Kalydeco, développé par Vertex.
Il s'était fait tatouer la formule chimique du Kalydeco, qui lui avait sauvé la vie, sur le dessus du pied et avait pris une photo.
Autour de la photo, les membres de la nouvelle équipe de développement de médicaments ayant participé à la mise au point du Kalydeco ont apposé leurs signatures, que Vertex a fièrement encadrées et accrochées.
Cette scène nous amène à repenser ce que signifie développer un nouveau médicament.
Les entreprises de biotechnologie qui développent de nouveaux médicaments sont des entreprises à but lucratif, motivées par le désir de faire des profits, mais la valeur de leur travail ne peut pas être mesurée uniquement par les ventes, le bénéfice d'exploitation et la capitalisation boursière.
Sauver et redonner vie est une valeur inestimable pour les patients et leurs familles.
Cependant, bien que toutes les entreprises de biotechnologie remettent en question la valeur inestimable du développement de nouveaux médicaments, toutes n'y parviennent pas.
Aux États-Unis, où le développement de nouveaux médicaments biotechnologiques est le plus actif, on compte environ 5 000 entreprises de biotechnologie, mais seulement une dizaine de nouveaux médicaments sont mis sur le marché chaque année.
Le développement de nouveaux médicaments biotechnologiques peut sauver des vies et préserver la santé des patients, et même leur apporter une immense richesse et une grande renommée.
Mais pourquoi certaines entreprises de biotechnologie réussissent-elles à développer de nouveaux médicaments, tandis que d'autres échouent ? « De la bonne à l'excellente biotechnologie » commence par cette question.
Pouvez-vous faire la différence entre une bulle et une valeur ?
L'auteur Kim Seong-min est un journaliste spécialisé dans la couverture des tendances des entreprises biopharmaceutiques et de l'état actuel du développement de nouveaux médicaments dans le monde.
Compte tenu de la nature de l'industrie pharmaceutique et du développement de nouveaux médicaments, qui reposent fortement sur des technologies et des sciences de pointe, l'auteur s'est concentré sur l'analyse d'articles et de données d'essais cliniques publiés par des sociétés de biotechnologie et pharmaceutiques.
Mais à un moment donné, j'ai commencé à penser que le contenu que j'analysais chaque jour pour écrire des articles pouvait s'évaporer et disparaître.
Et avant que ce contenu, qui pourrait un jour être utile au développement d'un nouveau médicament, ne soit dispersé, j'ai commencé le travail de collecte et de mise en forme dans un livre.
Des commentaires sur les sciences et technologies de pointe utilisées dans le développement de nouveaux médicaments (『Understanding Bioscience』 1re édition [2017], 2e édition révisée [2023]), un aperçu des situations de recherche complexes telles que le développement de nouveaux médicaments contre la maladie d'Alzheimer (??Comment réparer le cerveau - Se concentrer sur le développement de nouveaux médicaments contre la maladie d'Alzheimer?? [2019]), une introduction aux domaines où la Corée peut rapidement obtenir des résultats, tels que le diagnostic et l'IA médicale (『Le diagnostic comme nouveau médicament - Diagnostic précoce, diagnostic compagnon, diagnostic du cancer métastatique, marqueurs d'imagerie』 [2020]), et l'histoire du développement du Keytruda, un inhibiteur de point de contrôle immunitaire considéré comme un changement dans le concept du traitement du cancer (『L'histoire du Keytruda - Comment Merck a réussi en immuno-oncologie』 [2022]), sont autant d'ouvrages qui ont rassemblé dans un livre le contenu analytique que l'auteur a produit quotidiennement au cours des 7 dernières années.
Au terme de son ouvrage en quatre volumes, l'auteur souhaitait trouver un moyen de déterminer si la biotechnologie, qui se lance le défi du développement de nouveaux médicaments, est une bulle ou si elle recèle une valeur.
Les personnes qui développent de nouveaux médicaments, celles qui investissent dans le développement de nouveaux médicaments, et presque toutes les personnes que je rencontre dans le cadre de mes reportages se sont interrogées sur la valeur des biotechnologies.
Cette curiosité a maintes fois engendré des périodes de forte croissance des bio-investissements et des périodes de stagnation de ces derniers.
Existe-t-il un moyen de déterminer si le secteur des biotechnologies est une bulle spéculative ou s'il recèle un potentiel caché ? Il ne s'agit pas d'une méthode simpliste consistant à sélectionner des entreprises prometteuses ou à se baser sur une liste de critères clés.
De même que les travaux précédents avaient adopté une approche scientifique fondée sur des articles et des analyses d'essais cliniques, le travail de distinction entre bulles spéculatives et valeur devait lui aussi être scientifique.
L'auteur a décidé de sélectionner en premier lieu les entreprises de biotechnologie qui présentent une valeur actuelle et qui resteront précieuses dans un avenir prévisible.
De la bonne biotechnologie à l'excellente biotechnologie
L'argent ne dit pas tout, mais il en dit long.
Vertex et Regeneron Pharmaceuticals (ci-après dénommée Regeneron) sont des sociétés de biotechnologie qui ont ouvert leurs portes à peu près au même moment, à la fin des années 1980.
Ces deux sociétés de biotechnologie devraient dépasser les 100 milliards de dollars de capitalisation boursière début 2024.
Une capitalisation boursière de 100 milliards de dollars est comparable à celle de géants pharmaceutiques mondiaux comme Bristol-Myers Squibb (BMS) et Pfizer. BMS et Pfizer sont des entreprises pharmaceutiques internationales plusieurs fois, voire des dizaines de fois, plus importantes que Vertex et Regeneron en termes de taille, de chiffre d'affaires et d'ancienneté.
Cependant, Vertex et Regeneron sont valorisées de manière similaire sur le marché à ces grandes entreprises pharmaceutiques.
Autrement dit, le marché considérait Vertex et Regeneron comme des entreprises « précieuses ».
Que s'est-il passé exactement chez Vertex et Regeneron pour leur permettre de créer autant de valeur ?
« De la bonne biotechnologie à l’excellente biotechnologie » examine les mauvaises décisions prises par Vertex et Regeneron et comment elles ont conduit à leur échec.
Ces deux entreprises de biotechnologie auraient certainement été similaires aux entreprises de biotechnologie ordinaires.
Il était donc important d'identifier les erreurs commises par Vertex et Regeneron et d'examiner comment elles les ont surmontées.
Par exemple, Vertex et Regeneron sont également tombées dans le piège du biais de confirmation, un type de biais dans lequel d'autres bonnes entreprises de biotechnologie sont tombées.
Le processus d'élaboration d'idées et d'hypothèses fondées sur des sciences et des technologies de pointe, et leur validation, est une aventure qui consiste à emprunter un chemin jamais parcouru auparavant.
La biotechnologie, qui emprunte des voies inexplorées, exige la confiance en sa propre science et technologie, ainsi que la confiance en ses idées et hypothèses.
Cependant, si ce type de confiance est faussé, il est facile de tomber dans le biais de confirmation, de ne voir que ce que l'on veut voir et de n'entendre que ce que l'on veut entendre.
Les entreprises de biotechnologie les plus performantes, qui investissent massivement dans la science, sont particulièrement susceptibles de tomber dans ce piège.
Le travail acharné, les recherches approfondies, l'espoir que ses hypothèses et ses idées mèneront au développement de nouveaux médicaments, et le regret concernant l'argent et le temps déjà investis, tout cela conduit les entreprises de biotechnologie à agir de manière partiale.
Il s'agit d'éviter les expériences susceptibles de confirmer que les hypothèses et les idées sont erronées, et de se concentrer sur des expériences et des recherches autres que celles-ci.
Vertex et Regeneron sont tous deux tombés dans ce piège, mais après une longue période d'essais et d'erreurs, ils ont finalement réussi à s'en échapper.
Quel était donc le secret de la réussite de ces deux entreprises de biotechnologie ? « De la performance à l’excellence » confirme et prouve précisément que le secret de la réussite de Vertex et de Regeneron résidait dans leur capacité à « transformer une bonne science en une science d’excellence ».
En fait, de la bonne science à l'excellente science
Et les gens qui empruntent ce chemin
Le développement de nouveaux médicaments et les biotechnologies sont, en fin de compte, l'œuvre de l'homme.
C’est pourquoi l’auteur s’intéresse également à l’observation des personnes.
En suivant les réflexions, les jugements et les actions de Joshua Boger, le médecin et scientifique qui a fondé Vertex, et de Jeffrey Leiden, qui lui a succédé dans la conception et la mise en œuvre de Vertex aujourd'hui, vous comprendrez pourquoi Vertex se lance dans le développement de traitements pour les maladies génétiques rares et incurables, souvent considérées comme peu commercialisables en raison du petit nombre de patients.
Les équipes de Vertex ont développé de nouveaux médicaments pour lutter contre les infections par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et le virus de l'hépatite C (VHC), mais n'ont pas réussi à les commercialiser.
C’est ainsi que Vertex a traversé une période de succès et d’échecs mitigés, mais elle s’est engagée sur la voie des grandes entreprises de biotechnologie en développant un nouveau médicament contre la mucoviscidose, une maladie génétique rare et incurable.
L'histoire de ceux qui ont dirigé Regeneron se dévoile d'une manière plus passionnante.
Genentech a été la première entreprise de biotechnologie à modifier génétiquement une souche d'E. coli sécrétant de l'insuline.
Leonard Schleifer, un scientifique et médecin qui avait tenté de développer un traitement contre la maladie de Lou Gehrig en fondant une société de biotechnologie comme Genentech, a créé Regeneron malgré l'opposition de son entourage.
Leonard Schleifer recrute un jeune chercheur passionné de science, George Yancopoulos, et élabore un plan ambitieux pour développer un remède contre la maladie de Lou Gehrig, la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson, mais celui-ci échoue lamentablement.
Et pour développer correctement de nouveaux médicaments, ils recrutent Roy Vagelos, un scientifique devenu manager qui avait dirigé une grande entreprise pharmaceutique.
Ces trois personnes mettent au point leur propre processus de développement de nouveaux médicaments en s'attaquant un à un aux problèmes rencontrés par Regeneron dans ce domaine.
« From Good Biotech to Great Biotech » suit un groupe de scientifiques ordinaires confrontés aux erreurs et aux écueils typiques de la biotechnologie, mais qui finissent par développer leur propre formule pour la mise au point de nouveaux médicaments.
Et nous réaffirmons que le tournant qui a permis à de bonnes entreprises de biotechnologie ordinaires de devenir d'excellentes entreprises de biotechnologie a été l'acceptation de la proposition très évidente de « faire de la science correctement et avec passion ».
Découvert dans le domaine de la biotechnologie de pointe
Leadership scientifique
Ce livre a pour but d'explorer les conditions nécessaires au développement réussi d'un nouveau médicament, une tâche souvent considérée comme plus difficile que de faire passer un chameau par le chas d'une aiguille.
Il était destiné à être utile aux nombreux acteurs de l'industrie biotechnologique qui travaillent actuellement au développement de nouveaux médicaments en laboratoire et sur des sites d'essais cliniques, ainsi qu'aux futurs chercheurs qui développeront de nouveaux médicaments à l'avenir.
Mais, mis à part les bonnes intentions qui sous-tendent le développement de nouveaux médicaments pour sauver les patients de la maladie, les efforts de ceux qui aspirent à des avancées scientifiques et le processus risqué et ardu qui exige beaucoup de temps et de ressources, tout cela ne prend de la valeur que lorsqu'un nouveau médicament est effectivement mis au point.
Et la valeur ne peut être créée qu'en étant une bonne entreprise de biotechnologie, et non une excellente entreprise de biotechnologie comme Vertex ou Regeneron.
L'auteur conclut son ouvrage en définissant le leadership scientifique nécessaire pour devenir une grande entreprise de biotechnologie et en énumérant les conditions permettant d'acquérir ce leadership.
Ce travail aide également à éclairer la prise de décision de ceux qui souhaitent participer au précieux travail de développement de nouveaux médicaments par le biais d'investissements en biotechnologie.
Lorsque Vertex et Regeneron ont été créées, des entreprises de biotechnologie renommées, dont Genentech, étaient déjà actives (?).
L'écart entre Vertex, Regeneron et Genentech était d'environ 20 ans.
C'est comparable à l'écart de 20 ans entre le développement des produits biopharmaceutiques en Corée et leur développement aux États-Unis.
Ces conditions réalistes rendent hésitants à investir ceux qui participent au développement de nouveaux médicaments.
« Peut-on développer de nouveaux médicaments en Corée ? » « Mon investissement dans les entreprises de biotechnologie coréennes est-il judicieux ? » « Dans quelles entreprises de biotechnologie devrais-je investir, et lesquelles devrais-je éviter ? » Les investisseurs potentiels sont confrontés à des inquiétudes croissantes, et les entreprises de biotechnologie qui ne peuvent développer de nouveaux médicaments sans investissement rencontrent des difficultés.
Les règles du développement de nouveaux médicaments que l'auteur a découvertes chez Vertex et Regeneron répondaient à des questions telles que : « Les entreprises de biotechnologie ont-elles un leadership scientifique ? », « Les entreprises de biotechnologie déclarent-elles clairement leur vision et leur mission de développer de nouveaux médicaments par la science, et partagent-elles et défendent-elles fermement cette vision et cette mission avec leurs membres internes et externes ? », et « Les entreprises de biotechnologie poursuivent-elles avec enthousiasme et passion uniquement la science et l'innovation susceptibles de changer la vie des patients ? »
Toute entreprise de biotechnologie capable de répondre précisément à cette question est soit déjà une grande entreprise de biotechnologie, soit le deviendra, comme Vertex et Regeneron.
Les lecteurs pourront se souvenir des conditions propices à une biotechnologie performante, révélées tout au long de cet ouvrage, et les appliquer une à une lors de leurs décisions d'investissement.
La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare.
Les personnes atteintes de fibrose kystique présentent une accumulation de mucus collant dans leurs poumons, leurs bronches et leur tube digestif.
Le mucus épais perturbe la respiration normale et l'absorption des nutriments du patient, ce qui limite son espérance de vie à environ 20 ans.
Cependant, la société de biotechnologie américaine Vertex Pharmaceuticals (ci-après dénommée Vertex) a développé « Kalideco », un traitement contre la fibrose kystique.
Une photo à ce sujet est accrochée dans la cafétéria du Vertex.
Voici une photo du cou-de-pied sur laquelle est dessinée une structure chimique inconnue. (Extrait de « Good Biotech to Great Biotech », p. 238) Le sujet de la photo était un patient atteint de mucoviscidose.
Il a pu sauver sa vie grâce à Kalydeco, développé par Vertex.
Il s'était fait tatouer la formule chimique du Kalydeco, qui lui avait sauvé la vie, sur le dessus du pied et avait pris une photo.
Autour de la photo, les membres de la nouvelle équipe de développement de médicaments ayant participé à la mise au point du Kalydeco ont apposé leurs signatures, que Vertex a fièrement encadrées et accrochées.
Cette scène nous amène à repenser ce que signifie développer un nouveau médicament.
Les entreprises de biotechnologie qui développent de nouveaux médicaments sont des entreprises à but lucratif, motivées par le désir de faire des profits, mais la valeur de leur travail ne peut pas être mesurée uniquement par les ventes, le bénéfice d'exploitation et la capitalisation boursière.
Sauver et redonner vie est une valeur inestimable pour les patients et leurs familles.
Cependant, bien que toutes les entreprises de biotechnologie remettent en question la valeur inestimable du développement de nouveaux médicaments, toutes n'y parviennent pas.
Aux États-Unis, où le développement de nouveaux médicaments biotechnologiques est le plus actif, on compte environ 5 000 entreprises de biotechnologie, mais seulement une dizaine de nouveaux médicaments sont mis sur le marché chaque année.
Le développement de nouveaux médicaments biotechnologiques peut sauver des vies et préserver la santé des patients, et même leur apporter une immense richesse et une grande renommée.
Mais pourquoi certaines entreprises de biotechnologie réussissent-elles à développer de nouveaux médicaments, tandis que d'autres échouent ? « De la bonne à l'excellente biotechnologie » commence par cette question.
Pouvez-vous faire la différence entre une bulle et une valeur ?
L'auteur Kim Seong-min est un journaliste spécialisé dans la couverture des tendances des entreprises biopharmaceutiques et de l'état actuel du développement de nouveaux médicaments dans le monde.
Compte tenu de la nature de l'industrie pharmaceutique et du développement de nouveaux médicaments, qui reposent fortement sur des technologies et des sciences de pointe, l'auteur s'est concentré sur l'analyse d'articles et de données d'essais cliniques publiés par des sociétés de biotechnologie et pharmaceutiques.
Mais à un moment donné, j'ai commencé à penser que le contenu que j'analysais chaque jour pour écrire des articles pouvait s'évaporer et disparaître.
Et avant que ce contenu, qui pourrait un jour être utile au développement d'un nouveau médicament, ne soit dispersé, j'ai commencé le travail de collecte et de mise en forme dans un livre.
Des commentaires sur les sciences et technologies de pointe utilisées dans le développement de nouveaux médicaments (『Understanding Bioscience』 1re édition [2017], 2e édition révisée [2023]), un aperçu des situations de recherche complexes telles que le développement de nouveaux médicaments contre la maladie d'Alzheimer (??Comment réparer le cerveau - Se concentrer sur le développement de nouveaux médicaments contre la maladie d'Alzheimer?? [2019]), une introduction aux domaines où la Corée peut rapidement obtenir des résultats, tels que le diagnostic et l'IA médicale (『Le diagnostic comme nouveau médicament - Diagnostic précoce, diagnostic compagnon, diagnostic du cancer métastatique, marqueurs d'imagerie』 [2020]), et l'histoire du développement du Keytruda, un inhibiteur de point de contrôle immunitaire considéré comme un changement dans le concept du traitement du cancer (『L'histoire du Keytruda - Comment Merck a réussi en immuno-oncologie』 [2022]), sont autant d'ouvrages qui ont rassemblé dans un livre le contenu analytique que l'auteur a produit quotidiennement au cours des 7 dernières années.
Au terme de son ouvrage en quatre volumes, l'auteur souhaitait trouver un moyen de déterminer si la biotechnologie, qui se lance le défi du développement de nouveaux médicaments, est une bulle ou si elle recèle une valeur.
Les personnes qui développent de nouveaux médicaments, celles qui investissent dans le développement de nouveaux médicaments, et presque toutes les personnes que je rencontre dans le cadre de mes reportages se sont interrogées sur la valeur des biotechnologies.
Cette curiosité a maintes fois engendré des périodes de forte croissance des bio-investissements et des périodes de stagnation de ces derniers.
Existe-t-il un moyen de déterminer si le secteur des biotechnologies est une bulle spéculative ou s'il recèle un potentiel caché ? Il ne s'agit pas d'une méthode simpliste consistant à sélectionner des entreprises prometteuses ou à se baser sur une liste de critères clés.
De même que les travaux précédents avaient adopté une approche scientifique fondée sur des articles et des analyses d'essais cliniques, le travail de distinction entre bulles spéculatives et valeur devait lui aussi être scientifique.
L'auteur a décidé de sélectionner en premier lieu les entreprises de biotechnologie qui présentent une valeur actuelle et qui resteront précieuses dans un avenir prévisible.
De la bonne biotechnologie à l'excellente biotechnologie
L'argent ne dit pas tout, mais il en dit long.
Vertex et Regeneron Pharmaceuticals (ci-après dénommée Regeneron) sont des sociétés de biotechnologie qui ont ouvert leurs portes à peu près au même moment, à la fin des années 1980.
Ces deux sociétés de biotechnologie devraient dépasser les 100 milliards de dollars de capitalisation boursière début 2024.
Une capitalisation boursière de 100 milliards de dollars est comparable à celle de géants pharmaceutiques mondiaux comme Bristol-Myers Squibb (BMS) et Pfizer. BMS et Pfizer sont des entreprises pharmaceutiques internationales plusieurs fois, voire des dizaines de fois, plus importantes que Vertex et Regeneron en termes de taille, de chiffre d'affaires et d'ancienneté.
Cependant, Vertex et Regeneron sont valorisées de manière similaire sur le marché à ces grandes entreprises pharmaceutiques.
Autrement dit, le marché considérait Vertex et Regeneron comme des entreprises « précieuses ».
Que s'est-il passé exactement chez Vertex et Regeneron pour leur permettre de créer autant de valeur ?
« De la bonne biotechnologie à l’excellente biotechnologie » examine les mauvaises décisions prises par Vertex et Regeneron et comment elles ont conduit à leur échec.
Ces deux entreprises de biotechnologie auraient certainement été similaires aux entreprises de biotechnologie ordinaires.
Il était donc important d'identifier les erreurs commises par Vertex et Regeneron et d'examiner comment elles les ont surmontées.
Par exemple, Vertex et Regeneron sont également tombées dans le piège du biais de confirmation, un type de biais dans lequel d'autres bonnes entreprises de biotechnologie sont tombées.
Le processus d'élaboration d'idées et d'hypothèses fondées sur des sciences et des technologies de pointe, et leur validation, est une aventure qui consiste à emprunter un chemin jamais parcouru auparavant.
La biotechnologie, qui emprunte des voies inexplorées, exige la confiance en sa propre science et technologie, ainsi que la confiance en ses idées et hypothèses.
Cependant, si ce type de confiance est faussé, il est facile de tomber dans le biais de confirmation, de ne voir que ce que l'on veut voir et de n'entendre que ce que l'on veut entendre.
Les entreprises de biotechnologie les plus performantes, qui investissent massivement dans la science, sont particulièrement susceptibles de tomber dans ce piège.
Le travail acharné, les recherches approfondies, l'espoir que ses hypothèses et ses idées mèneront au développement de nouveaux médicaments, et le regret concernant l'argent et le temps déjà investis, tout cela conduit les entreprises de biotechnologie à agir de manière partiale.
Il s'agit d'éviter les expériences susceptibles de confirmer que les hypothèses et les idées sont erronées, et de se concentrer sur des expériences et des recherches autres que celles-ci.
Vertex et Regeneron sont tous deux tombés dans ce piège, mais après une longue période d'essais et d'erreurs, ils ont finalement réussi à s'en échapper.
Quel était donc le secret de la réussite de ces deux entreprises de biotechnologie ? « De la performance à l’excellence » confirme et prouve précisément que le secret de la réussite de Vertex et de Regeneron résidait dans leur capacité à « transformer une bonne science en une science d’excellence ».
En fait, de la bonne science à l'excellente science
Et les gens qui empruntent ce chemin
Le développement de nouveaux médicaments et les biotechnologies sont, en fin de compte, l'œuvre de l'homme.
C’est pourquoi l’auteur s’intéresse également à l’observation des personnes.
En suivant les réflexions, les jugements et les actions de Joshua Boger, le médecin et scientifique qui a fondé Vertex, et de Jeffrey Leiden, qui lui a succédé dans la conception et la mise en œuvre de Vertex aujourd'hui, vous comprendrez pourquoi Vertex se lance dans le développement de traitements pour les maladies génétiques rares et incurables, souvent considérées comme peu commercialisables en raison du petit nombre de patients.
Les équipes de Vertex ont développé de nouveaux médicaments pour lutter contre les infections par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et le virus de l'hépatite C (VHC), mais n'ont pas réussi à les commercialiser.
C’est ainsi que Vertex a traversé une période de succès et d’échecs mitigés, mais elle s’est engagée sur la voie des grandes entreprises de biotechnologie en développant un nouveau médicament contre la mucoviscidose, une maladie génétique rare et incurable.
L'histoire de ceux qui ont dirigé Regeneron se dévoile d'une manière plus passionnante.
Genentech a été la première entreprise de biotechnologie à modifier génétiquement une souche d'E. coli sécrétant de l'insuline.
Leonard Schleifer, un scientifique et médecin qui avait tenté de développer un traitement contre la maladie de Lou Gehrig en fondant une société de biotechnologie comme Genentech, a créé Regeneron malgré l'opposition de son entourage.
Leonard Schleifer recrute un jeune chercheur passionné de science, George Yancopoulos, et élabore un plan ambitieux pour développer un remède contre la maladie de Lou Gehrig, la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson, mais celui-ci échoue lamentablement.
Et pour développer correctement de nouveaux médicaments, ils recrutent Roy Vagelos, un scientifique devenu manager qui avait dirigé une grande entreprise pharmaceutique.
Ces trois personnes mettent au point leur propre processus de développement de nouveaux médicaments en s'attaquant un à un aux problèmes rencontrés par Regeneron dans ce domaine.
« From Good Biotech to Great Biotech » suit un groupe de scientifiques ordinaires confrontés aux erreurs et aux écueils typiques de la biotechnologie, mais qui finissent par développer leur propre formule pour la mise au point de nouveaux médicaments.
Et nous réaffirmons que le tournant qui a permis à de bonnes entreprises de biotechnologie ordinaires de devenir d'excellentes entreprises de biotechnologie a été l'acceptation de la proposition très évidente de « faire de la science correctement et avec passion ».
Découvert dans le domaine de la biotechnologie de pointe
Leadership scientifique
Ce livre a pour but d'explorer les conditions nécessaires au développement réussi d'un nouveau médicament, une tâche souvent considérée comme plus difficile que de faire passer un chameau par le chas d'une aiguille.
Il était destiné à être utile aux nombreux acteurs de l'industrie biotechnologique qui travaillent actuellement au développement de nouveaux médicaments en laboratoire et sur des sites d'essais cliniques, ainsi qu'aux futurs chercheurs qui développeront de nouveaux médicaments à l'avenir.
Mais, mis à part les bonnes intentions qui sous-tendent le développement de nouveaux médicaments pour sauver les patients de la maladie, les efforts de ceux qui aspirent à des avancées scientifiques et le processus risqué et ardu qui exige beaucoup de temps et de ressources, tout cela ne prend de la valeur que lorsqu'un nouveau médicament est effectivement mis au point.
Et la valeur ne peut être créée qu'en étant une bonne entreprise de biotechnologie, et non une excellente entreprise de biotechnologie comme Vertex ou Regeneron.
L'auteur conclut son ouvrage en définissant le leadership scientifique nécessaire pour devenir une grande entreprise de biotechnologie et en énumérant les conditions permettant d'acquérir ce leadership.
Ce travail aide également à éclairer la prise de décision de ceux qui souhaitent participer au précieux travail de développement de nouveaux médicaments par le biais d'investissements en biotechnologie.
Lorsque Vertex et Regeneron ont été créées, des entreprises de biotechnologie renommées, dont Genentech, étaient déjà actives (?).
L'écart entre Vertex, Regeneron et Genentech était d'environ 20 ans.
C'est comparable à l'écart de 20 ans entre le développement des produits biopharmaceutiques en Corée et leur développement aux États-Unis.
Ces conditions réalistes rendent hésitants à investir ceux qui participent au développement de nouveaux médicaments.
« Peut-on développer de nouveaux médicaments en Corée ? » « Mon investissement dans les entreprises de biotechnologie coréennes est-il judicieux ? » « Dans quelles entreprises de biotechnologie devrais-je investir, et lesquelles devrais-je éviter ? » Les investisseurs potentiels sont confrontés à des inquiétudes croissantes, et les entreprises de biotechnologie qui ne peuvent développer de nouveaux médicaments sans investissement rencontrent des difficultés.
Les règles du développement de nouveaux médicaments que l'auteur a découvertes chez Vertex et Regeneron répondaient à des questions telles que : « Les entreprises de biotechnologie ont-elles un leadership scientifique ? », « Les entreprises de biotechnologie déclarent-elles clairement leur vision et leur mission de développer de nouveaux médicaments par la science, et partagent-elles et défendent-elles fermement cette vision et cette mission avec leurs membres internes et externes ? », et « Les entreprises de biotechnologie poursuivent-elles avec enthousiasme et passion uniquement la science et l'innovation susceptibles de changer la vie des patients ? »
Toute entreprise de biotechnologie capable de répondre précisément à cette question est soit déjà une grande entreprise de biotechnologie, soit le deviendra, comme Vertex et Regeneron.
Les lecteurs pourront se souvenir des conditions propices à une biotechnologie performante, révélées tout au long de cet ouvrage, et les appliquer une à une lors de leurs décisions d'investissement.
SPÉCIFICATIONS DES PRODUITS
- Date d'émission : 20 octobre 2024
- Nombre de pages, poids, dimensions : 268 pages | 140 × 215 × 20 mm
- ISBN13 : 9791191768091
- ISBN10 : 1191768090
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