Non seulement les sciences et les technologies, mais aussi les biotechnologies ont fait des progrès fulgurants. Le terme « biotechnologie », autrefois réservé aux romans et aux films de science-fiction, n’est plus un fantasme.
La biotechnologie est encore en développement, et nous ignorons quelles technologies extraordinaires verront le jour à l'avenir.


Mais malgré ces progrès technologiques fulgurants, l'humanité continue de lutter contre la maladie.
Le cancer tue plus de personnes que toute autre cause, y compris les accidents de la route, et le sida reste incurable.
Et la démence ?
De plus, nous n'avons même pas complètement vaincu le rhume ou la grippe.


Surtout pendant la pandémie de COVID-19, nous avons dû constater de visu à quel point une attaque virale peut être un véritable cauchemar.
En observant en temps réel le processus de développement des vaccins et des traitements, j'ai réalisé une fois de plus à quel point la mise au point de nouveaux médicaments est un processus difficile et ardu.

Même à notre époque où la science et la technologie ont progressé au point de nous permettre d'observer un autre univers au-delà de notre propre galaxie, nous n'avons toujours pas réussi à conquérir un microcosme : le corps humain.
Dans le contexte actuel où nous luttons encore contre la maladie tout en manipulant un ADN si petit qu'il est invisible à l'œil nu, « Révolution biopharmaceutique » examine les fondements et les limites de la biotechnologie, ainsi que les technologies futures permettant de les surmonter, et explore les changements que l'innovation biotechnologique apportera aux domaines de la santé et de la médecine.

L'auteur, journaliste scientifique, expliquait de manière accessible le processus de création d'un nouveau médicament original, ainsi que celui de sa commercialisation et de sa distribution sur le marché des biotechnologies, dans son précédent ouvrage, « La guerre du développement des nouveaux médicaments ». Dans ce livre, « La révolution des nouveaux médicaments biopharmaceutiques », il présente différents domaines de la biopharmacie, considérés parmi les plus innovants au monde, et anticipe les technologies biotechnologiques qui seront sous les feux de la rampe à l'avenir.


« La révolution des nouveaux médicaments bio » servira de guide non seulement aux professionnels de l'industrie biotechnologique, mais aussi aux étudiants en sciences connexes qui se préparent à créer une entreprise de biotechnologie ou à trouver un emploi, à ceux qui envisagent d'investir dans les secteurs pharmaceutique et biotechnologique, et aux lecteurs curieux de connaître le présent et l'avenir du développement de nouveaux médicaments et des produits biopharmaceutiques.

Tous les êtres vivants sur Terre contiennent leur information génétique dans l'ADN.
En d'autres termes, on peut dire que l'ADN est une sorte de carte contenant des informations génétiques.
Les êtres vivants expriment leurs gènes grâce à leur ADN.
Exprimer un gène signifie produire une protéine.
Car les protéines sont les ouvriers qui accomplissent réellement le travail nécessaire au maintien de la vie.
Les cellules, unités de base de la vie, ont de nombreuses tâches à accomplir pour survivre, comme communiquer constamment avec les cellules environnantes et générer de l'énergie.
L'ouvrier nécessaire à ce type de travail est la protéine.
Il est donc difficile pour les organismes vivants de se maintenir en vie s'ils ne peuvent pas produire de protéines.
Les protéines ne sont pas synthétisées directement à partir de l'ADN, mais passent par une étape intermédiaire appelée ARN.
En d'autres termes, la théorie centrale est que les êtres vivants commencent par l'ADN, puis passent par l'ARN, et enfin créent des protéines.

--- p.18

Voici comment fonctionnent les ciseaux génétiques CRISPR :
Tout d'abord, l'ARN guide se lie au gène cible. Étant donné que l'ADN et l'ADN, ainsi que l'ADN et l'ARN, se lient de manière complémentaire, la connaissance de la séquence de bases du gène cible permet la création d'un ARN guide qui se lie à ce gène.
Ensuite, la protéine Cas9, qui agit comme des ciseaux, coupe le gène cible.
Lorsque l'ADN est coupé de cette manière, les mécanismes de réparation de l'ADN au sein de la cellule se mettent en marche. La réparation de l'ADN consiste à rattacher l'ADN coupé. Cependant, si la coupure est laissée intacte, il n'y a aucun effet thérapeutique.
C’est là que la magie de la réparation de l’ADN entre en jeu. Lorsque les mécanismes de réparation de l’ADN fonctionnent, le système de l’organisme fixe quelques bases supplémentaires au niveau de la coupure, créant ainsi une structure en saillie.
En effet, il adhère mieux lorsqu'il a une forme saillante plutôt que d'être coupé droit et plat.
Cependant, comme quelques bases supplémentaires ont été ajoutées, la séquence de base du gène est différente de ce qu'elle était avant d'être coupée.
Si la séquence de base change, le gène ne peut plus remplir sa fonction initiale.
Autrement dit, la fonction du gène ciblé peut être désactivée.
Ceci est utile pour supprimer ou éliminer la fonction d'un gène responsable d'une maladie.
Ce type de méthode d'édition génique est appelé NHEJ.

--- p.33~34

Modifier les caractéristiques ou le destin d'une cellule, par exemple transformer une cellule cancéreuse en cellule normale, s'appelle la reprogrammation.
Cela implique de réinitialiser les caractéristiques des cellules qui ont déjà été programmées.
En 2012, le professeur Shinya Yamanaka de l'université de Kyoto au Japon a reçu le prix Nobel de physiologie ou médecine pour sa découverte des principes des cellules souches pluripotentes induites.
Les cellules souches pluripotentes induites sont des cellules souches créées en ramenant des cellules somatiques adultes, telles que les cellules de la peau, à un état similaire à celui des cellules souches embryonnaires.
Comme les cellules souches embryonnaires, elles peuvent se différencier en toutes les cellules du corps humain et sont dérivées de cellules normales telles que les cellules de la peau qui ont été induites à devenir des cellules souches.
Étant donné que les cellules se différencient à partir de cellules souches en cellules normales, la technologie des cellules souches pluripotentes induites mise au point par Yamanaka est également appelée technologie de dédifférenciation.
Cela s'explique par le fait qu'elle s'est différenciée dans le sens inverse de la différenciation cellulaire normale.
Ainsi, la reprogrammation est un exemple représentatif de la transformation de cellules normales en cellules souches pluripotentes induites, qui se trouvent dans un état de cellule souche. En modifiant les caractéristiques et le devenir des cellules normales, on peut les transformer en cellules souches aux caractéristiques totalement différentes.

--- p.49~50

Pour les entreprises d'analyse génétique, les vaccins néoantigéniques contre le cancer pourraient constituer un domaine attractif car ils peuvent créer de nouvelles activités au-delà du secteur saturé de l'analyse génétique.
De plus, si un nouveau vaccin anticancéreux à base d'antigènes est mis au point, l'entreprise d'analyse génétique existante peut être transformée en une nouvelle entreprise de développement de médicaments.
C’est peut-être la raison pour laquelle les entreprises coréennes d’analyse génétique s’empressent de développer de nouveaux vaccins anticancéreux à base d’antigènes.
La plupart des entreprises auront la ferme intention de développer un nouveau vaccin antigénique en s'appuyant sur leurs solides compétences, mais certaines tenteront de surfer sur la vague et d'améliorer leur image ou de faire grimper le cours de leurs actions.
Je crois que le temps révélera qui est authentique et qui est imposteur.
--- p.56

La technologie PCR est fondamentalement un outil d'amplification de l'ADN, ce qui en fait un outil précieux pour la quasi-totalité des expériences biomédicales. Les expériences impliquant l'ADN sont impossibles sans amplification par PCR.
Ainsi, la PCR est largement utilisée aussi bien dans la recherche fondamentale que dans la vie courante.
Durant la pandémie de COVID-19, tout le monde a probablement passé un test PCR au moins une fois.
Actuellement, on utilise le test PCR mis au point par Mullis.
Le test PCR COVID-19 tente d'amplifier l'ADN du virus COVID-19.
Le virus COVID-19 est un virus à ARN, ce qui signifie qu'il utilise l'ARN au lieu de l'ADN.
La plupart des virus qui affectent les humains, y compris le COVID-19, le virus de la grippe et le virus du SIDA, sont des virus à ARN.
Cependant, la technologie PCR est une technologie qui amplifie l'ADN, et non l'ARN.
Il est donc nécessaire de convertir l'ARN du virus COVID-19 en ADN.

--- p.68

La méthylation de l'ADN, utilisée comme biomarqueur pour le diagnostic du cancer, présente l'avantage d'être détectable même avec de très faibles quantités d'ADN. Ceci s'explique par le fait que la PCR ne permet d'amplifier que l'ADN de la région cible du biomarqueur.
Pour tout cancer, plus le biomarqueur est performant, plus la précision est grande et plus le diagnostic peut être précoce.
Par conséquent, la présence d'un biomarqueur spécifique au cancer ciblé ou d'un biomarqueur d'ADN présent dès les premiers stades du développement du cancer devient un indicateur important de la compétitivité de l'entreprise.

--- p.73

On pense que le nom de la société de biotechnologie américaine Moderna est un mot composé de mode+rna ou modern+rna.
Comme son nom l'indique, l'entreprise se concentre sur la recherche sur l'ARN.
Depuis sa création il y a 20 ans, la société mène des recherches sur des vaccins à ARN, mais n'a jamais obtenu de succès.
Puis, fin 2019, la pandémie de COVID-19 a débuté, et en mai 2020, l'année suivante, l'administration Trump a autorisé l'opération Warp Speed, soutenant pleinement le développement d'un vaccin national contre la COVID-19.
En conséquence, en décembre de la même année, la FDA américaine a approuvé successivement le vaccin contre la COVID-19 de Pfizer-BioNTech et celui de Moderna.
Cet exploit a été réalisé en seulement huit mois après la mise au point du vaccin, ce qui constitue le délai le plus court de l'histoire du développement vaccinal à l'échelle mondiale.
Avant cela, le vaccin le plus rapide était celui contre Ebola, et même celui-ci a pris cinq ans.

--- p.95

Les nouveaux traitements innovants apparus après les produits biopharmaceutiques sont la thérapie cellulaire et la thérapie génique.
Comme expliqué précédemment, la thérapie génique traite des maladies génétiques spécifiques.
Par ailleurs, la thérapie cellulaire est une médecine qui utilise les cellules elles-mêmes comme agent thérapeutique.
Notre corps contient d'innombrables cellules, et parmi elles, les cellules immunitaires attaquent les cellules infectées par des bactéries ou des virus, ou les cellules cancéreuses qui se sont transformées de cellules normales en cellules anormales.
L'immunothérapie, l'un des principaux traitements de thérapie cellulaire, utilise les cellules immunitaires.
Parmi les cellules immunitaires, la cellule T tueuse est la cellule tireuse représentative, et l'un des principaux intérêts des scientifiques est de tuer les cellules cancéreuses en augmentant la capacité de destruction des cellules T.

--- p.143

Les cellules souches constituent un outil thérapeutique intéressant car elles peuvent créer des cellules normales pour remplacer celles endommagées.
Pour utiliser les cellules souches elles-mêmes comme agent thérapeutique, il faut les prélever sur le corps du patient et les multiplier jusqu'à un niveau utilisable pour le traitement.
Cependant, il semblerait que lorsque des cellules souches sont prélevées hors du corps, leur capacité de différenciation soit considérablement réduite en raison des différences avec leur environnement corporel d'origine.
En effet, les cellules accomplissent leurs fonctions tout en communiquant constamment avec le microenvironnement qui les entoure, y compris les cellules voisines.
À cet égard, la création d'un environnement similaire à celui du corps humain apparaît comme un nouvel enjeu dans le développement de la thérapie cellulaire.

--- p.154

Les traitements actuels des maladies ont évolué, passant des composés à petites molécules aux cellules.
Alors que les produits biopharmaceutiques tels que les composés à petites molécules et les anticorps constituent des approches de traitement microscopiques, les méthodes utilisant des cellules, des tissus et des organes sont des approches de traitement macroscopiques.
Une approche macroscopique n'est possible que si elle repose sur une approche microscopique, mais on peut se demander si l'humanité peut pleinement découvrir les principes des phénomènes vitaux par une approche microscopique.
Même si nous ignorons les principes des phénomènes vitaux, nous nous attendons à ce que, si nous remplaçons les cellules, les tissus ou les organes problématiques par de nouveaux, ces derniers résolvent automatiquement le problème.
L'émergence de la thérapie cellulaire représente à ce stade un passage d'une approche microscopique à une approche macroscopique du traitement.
Le rythme du changement est peut-être lent, mais à long terme, le paradigme du traitement des maladies évoluera vers un traitement à l'échelle macroscopique.

--- p.183

Comment former des médecins-chercheurs ? Il existe de nombreuses solutions, mais je crois que la voie la plus réaliste et la plus rapide est que les entreprises de biotechnologie fondées par des médecins-chercheurs connaissent un grand succès.
Si un étudiant en médecine obtient son diplôme, s'oriente vers la carrière de médecin-chercheur, crée une entreprise qui prospère, développe un nouveau médicament en moins de 10 ans et est cotée au KOSDAQ, le médecin-chercheur fondateur amassera une fortune considérable.

--- p.198